To spædbørn behandlet med universelle immunceller får deres kræft til at forsvinde

Læger i London siger, at de har helbredt to babyer for leukæmi i verdens første forsøg på at behandle kræft med gensplejsede immunceller fra en donor.

Eksperimenterne, som fandt sted på Londons Great Ormond Street Hospital, øger muligheden for hylden cellulær terapi ved hjælp af billige forsyninger af universelle celler, der kunne dryppes ind i patienternes årer med et øjebliks varsel.

Den færdiglavede tilgang kan udgøre en udfordring for virksomheder, herunder Juno Therapeutics og Novartis, som hver især har brugt titusindvis af millioner dollars på banebrydende behandlinger, der kræver indsamling af en patients egne blodceller, konstruktion af dem og derefter geninfusion af dem.



Begge metoder er afhængige af konstruktion af T-celler - de sultne rovdyrceller i immunsystemet - så de angriber leukæmiceller.

De britiske spædbørn i alderen 11 og 16 måneder havde hver leukæmi og havde gennemgået tidligere behandlinger, der mislykkedes, ifølge en beskrivelse af deres tilfælde offentliggjort onsdag i Videnskab translationel medicin . Waseem Qasim, en læge og genterapiekspert, der ledede testene, rapporterede, at begge børn forbliver i remission.

Selvom sagerne trak bred medieopmærksomhed i Storbritannien , sagde nogle forskere, at fordi London-holdet også gav børnene standard kemoterapi, undlod de at vise, at cellebehandlingen faktisk helbredte børnene. Der er en antydning af effekt, men ingen beviser, siger Stephan Grupp, direktør for cancerimmunterapi på Children's Hospital of Philadelphia, som samarbejder med Novartis. Det ville være fantastisk, hvis det virker, men det er bare ikke blevet vist endnu.

Rettighederne til London-behandlingen, der er udviklet af biotekvirksomheden Cellectis, blev for nylig solgt, og den videreudvikles nu af medicinalfirmaerne Servier og Pfizer.

Behandlinger med manipulerede T-celler, almindeligvis kendt som CAR-T, er nye og sælges endnu ikke kommercielt. Men de har vist fantastisk succes mod blodkræft. I undersøgelser indtil videre af Novartis og Juno er omkring halvdelen af ​​patienterne permanent helbredt efter at have modtaget ændrede versioner af deres egne blodceller.

Men kommercialisering af sådanne personlige behandlinger giver hidtil uset logistisk hovedpine. Grupp siger, at Novartis har udstyret et produktionscenter i New Jersey, og at patientceller er blevet fløjet ind fra 25 hospitaler i 11 lande, modificeret og derefter hurtigt sendt tilbage. Novartis har sagt, at de vil søge amerikansk godkendelse til at sælge sin T-cellebehandling til børn i år.

Løftet om immunterapi har trukket store investeringer, men alligevel satser mange nyere deltagere i stedet på hylden. Blandt dem er biotekgiganten Regeneron , Drageterapi , Skæbneterapi , og Cell Medical .

Patienten kunne behandles med det samme, i modsætning til at tage celler fra en patient og fremstille dem, siger Julianne Smith, vicepræsident for CAR-T-udvikling for Cellectis, som har specialiseret sig i at levere universalceller.

I hyldemetoden bliver blod opsamlet fra en donor og derefter omdannet til hundredvis af doser, som derefter kan opbevares frosset, siger Smith. Vi anslår, at omkostningerne ved at fremstille en dosis vil være omkring $4.000, siger hun. Det er sammenlignet med en omkostning på omkring 50.000 dollars for at ændre en patients celler og returnere dem.

Begge typer behandling vil sandsynligvis koste forsikringsselskaberne en halv million dollars eller mere, hvis de når markedet.

Robert Nelsen, en venturekapitalist og grundlægger af Juno Therapeutics, som rejste hundredvis af millioner til den tilpassede tilgang, siger, at han ikke er bekymret for virksomheder, der udvikler universelle alternativer. Det, de kan i fremtiden, er det, vi kan i dag, sagde Nelsen i et interview sidste år. Og jeg garanterer dig, at selvom tingene var lige, hvilket de ikke er, ville du have dine egne ting, ikke en andens celler.

London-behandlingen er kendt for at involvere de mest omfattende manipulerede celler, der nogensinde er givet til en patient, med i alt fire genetiske ændringer, to af dem introduceret ved genredigering ved hjælp af en metode kaldet TALENs. En ændring var at fratage donorcellerne deres tilbøjelighed til at angribe en anden persons krop. En anden leder dem til at angribe kræftceller.

I USA og Kina ræser forskere også efter at anvende genredigering til at lave forbedrede behandlinger for kræft og andre sygdomme.

skjule