Virksomheder planlægger test af optogenetiske beskyttelsesbriller for at genoprette synet

De visirlignende enheder skal kombineres med genterapi for at virke.15. februar 2017

To startup-virksomheder siger, at de planlægger at starte kliniske forsøg til behandling af blindhed ved at kombinere en ny teknologi kaldet optogenetics med højteknologiske beskyttelsesbriller, der kan sende lys ind i øjet.

Virksomhederne, GenSight Biologics of Paris og Bionic Sight, en startup fra Weill Cornell Medical College i New York, siger begge, at en kombination af bærbar elektronik og genterapi har en chance for at genoprette synet ved at genskabe nethindens evne til at føle lys.



Begge virksomheder sigter mod at hjælpe patienter med en degenerativ øjensygdom kaldet retinitis pigmentosa, som ødelægger lysfølende celler i nethinden. Hvis tilgangen virker, kan den i teorien bruges til at behandle enhver form for nethindesygdom, der involverer tab af disse celler, kaldet fotoreceptorer.

Optogenetik, en form for genterapi, tilbyder en ukonventionel, men potentielt kraftfuld måde at omgå beskadigede fotoreceptorer. Ved hjælp af teknikken tilføjer forskerne genetiske instruktioner til en anden type retinale celler, ganglioner, så de i stedet bliver lysfølsomme.

I samarbejde med Institut de la Vision i Paris har GenSight udviklet et par beskyttelsesbriller indeholdende et kamera, en mikroprocessor og et digitalt mikrospejl, der vil konvertere billeder, kameraet fanger, til skarpe impulser af rødt lys for at stimulere de modificerede celler.

Når den blev testet i blinde aber og rotter, så teknologien ud til at genoprette deres evne til at se, siger GenSights administrerende direktør Bernard Gilly, men kun en test i frivillige mennesker, der er i stand til at beskrive, hvad de opfatter efter at være blevet behandlet, vil være definitiv. Han forventer, at et menneskeligt studie starter i år.

Virksomhederne følger også nøje resultaterne fra en indledende menneskelig test af optogenetik udført i marts sidste år i Texas. I et forsøg, der blev ledet af RetroSense Therapeutics, for nylig erhvervet af Allergan, blev en blind kvinde den første person, der modtog en optogenetisk behandling for at hjælpe med at genoprette hendes syn.

Den undersøgelse har indtil videre inkluderet fire patienter, ifølge David Birch fra Retina Foundation of the Southwest, hvor forsøget finder sted. Hver patient får en indsprøjtning i øjet af en konstrueret virus, der bærer et gen fra alger, som instruerer cellerne i at lave det lysfølsomme protein. Holdet har endnu ikke rapporteret sine resultater, så det er uvist, om forsøgspersonerne har fået noget af deres syn tilbage.

Det RetroSense undersøgelse er afhængig af naturligt lys for at aktivere cellerne. Det kan begrænse behandlingens effektivitet, fordi de lysfølende proteiner kun reagerer på specifikke bølgelængder af lys, og lave niveauer af omgivende eller naturligt lys er muligvis ikke lyse nok til at udløse dem.

Richard Masland, en oftalmologiprofessor ved Harvard Medical School og en videnskabelig rådgiver for RetroSense, siger, at det er grunden til, at virksomheder kigger på beskyttelsesbriller eller andre lystilpasningsmaskiner som en måde at stråle lys med de rigtige bølgelængder og intensitet ind i øjet.

Bionic Sight forfølger også en kombination af briller og optogenetik, en startup grundlagt af Sheila Nirenberg, en neuroforsker ved Weill Cornell Medical College. Selskabet sagde i januar, at det ville samarbejde med genterapifirmaet Applied Genetic Technologies for at påbegynde kliniske forsøg inden 2018.

Det er stadig uklart, hvilken slags syn der vil komme af at stimulere gangliecellerne, da disse celler normalt fungerer ved at videregive nerveimpulser og ikke modtager lys direkte. Nirenberg siger, at hendes briller vil konvertere lys til en neural kode eller et mønster af forbehandlede pulser, som vil se ud til gangliecellerne, som om de kommer fra andre celler i nethinden.

Daniel Palanker, en oftalmologiprofessor og direktør for Hansen Experimental Physics Laboratory ved Stanford University, er skeptisk over, at Nirenbergs neurale kode vil hjælpe. Det skyldes, at der er omkring 30 typer retinale ganglieceller, hvoraf nogle reagerer på lys, mens nogle reagerer på bevægelse og nogle på forskelle i kontrast. Intet sæt lysmønstre ville være i stand til at kommunikere med dem alle, siger han.

skjule